实质性移植技术可以改变遗传疾病的命运吗？

◎我们的记者张曼甘兰（Zhang Menganran）由英国纽卡斯尔大学（Newcastle University）领导的研究团队最近宣布，旨在防止DNA线粒体疾病遗产的体外领导技术领导力 - 原核移植成功地帮助了8名婴儿出生。婴儿总共有四个男人和四个女人，其中一个是一个相同的双胞胎。他们出生于七名携带高风险线粒体DNA突变的女性，但没有人表现出任何线粒体疾病的迹象。这项技术避免了病原体突变通过将核DNA从那个有限利的鸡蛋转移到健康供体的浓缩卵中，从而将病原体突变传递到了下一代。由此产生的胚胎带有核父母和捐赠者的线粒体DNA，因此被称为“三父母婴儿”。这项技术在发布时引起了人们对世界的关注。根据公开报告，它仅在英国和澳大利亚获得批准。在《新英格兰医学杂志》上发表的两篇最新论文已详细介绍了至今原核生物移植治疗的生殖和临床结果。所有婴儿在出生时都健康，母体病原体线粒体DNA突变通常是难忘的或非常低的水平，这小于疾病原因的阈值。技术的成功应用仍需要长期随访线粒体疾病，这是由线粒体中的基因突变触发的，这可能导致肌肉无力，癫痫，发育延迟，器官衰竭甚至NA死亡。尽管常规的体外受精测试可以识别大多数突变，但在许多情况下仍然存在不确定性。这就是为什么“三个父母的婴儿”出现了技术。 该团队在报告中说，22个实验终于生了8个婴儿，其中一个仍在怀孕。他们进行了强烈的怀孕监测和POS接受脑咽型移植的母亲和婴儿的T胎随访。结果表明，在怀孕期间，有7名妇女中有6例进展顺利，只有一个病例患有罕见的怀孕并发症 - 高脂血症，但通过低脂肪饮食进行了控制。在8名婴儿中，未在血液和尿液细胞中检测到线粒体DNA突变。 REST3婴儿的突变水平分别为5％和9％，12％和13％，16％和20％，这小于临床开始所需的80％的水平。在18个月的随访中，前两个孩子的突变水平降至令人难忘。尽管这三个婴儿提前存在一些健康问题，例如短期，高脂血症和心律不齐，但团队认为这些问题与线粒体突变无关，并且自然会受到治疗的安慰。他们强调，随访将继续进行，特别是对5岁以下儿童的发展评估，以确保长期SAF这项技术的问题。存在持续的道德争议，并且仍然存在安全讨论。尽管结果很重要，但关于“三岁婴儿”的相关技术，总是有许多道德上的争议。批评者担心技术涉及可能对儿童影响未知影响的胚胎遗传变化，任何错误都可以在人类基因库中引入有害突变。同时，他们记得这种方法是否会打开“操纵基因”的大门，从而在将来创建“婴儿设计”。纽约医学院的细胞生物学“这是危险和文化上的危险，因为它标志着生物操纵的开始，其最终目的不仅是预防某些疾病，而且还要定制婴儿以开发基因操纵。”美国清楚地禁止了这种遗传修饰技术，而国会的法律年度适应连续限制了临床研究与耳朵。哥伦比亚大学的Zeff Williams博士说，美国监管机构的技术有限，可以导致胚胎的变化变化。如果这种情况发生了变化，则仍然不确定，“这取决于与科学，道德和政策的新兴讨论。”科学界强调技术安全。英国弗朗西斯溪研究所的干细胞科学家和发育遗传学的罗宾·洛维尔·散（Robin Lovell Batch）注意了线粒体异常略高的单身婴儿。他说，这种异常不足以引起疾病，但必须在发育过程中受到监测。至于人们最关心的道德问题，比骨髓移植的DNA转移量低。没有孩子出生将具有线粒体女性的任何特征。牛津大学生殖健康专家安迪·格林菲尔德（Andy Greenfield）认为，这项任务是“科学变革的胜利”，只为某些女性提供了希望复兴的遗传疾病，例如早期阶段测试胚胎，是无效的。玛丽·赫伯特（Mary Herbert）教授在英国纽卡斯尔大学（Newcastle University）的论文兼教授玛丽·赫伯特（Mary Herbert）说：“这些发现使我们有理由保持乐观。但是，为了进一步提高治疗的有效性，重要的是要对线粒体捐赠技术限制有更深入的了解。”目前，由Reguk报告报告了35名使用该技术的患者，每个患者都需要批准该案。处置遗传疾病云需要平衡和福祉的风险。这项技术给患有线粒体疾病的家庭带来了前所未有的希望。一位通过这项技术生下健康婴儿的母亲说：“作为父母，唯一一个想给孩子一个健康的开始。科学给了我们这个机会。”另一个婴儿的母亲补充说：“我们有一个健康的婴儿，线粒体移植确实成功了。它消除了恐惧的云帽子曾经遮住了我们的头。配偶通过促进科学和政策辩论来实现安全怀孕，“三个父母”的技术可以为全球预防和控制线粒体疾病的新途径，毫无疑问，这项技术毫无疑问，毫无疑问，毫无疑问，不仅会通过改变遗传疾病，还需要进行遗传疾病。